MPS IV - Síndrome de Morquio

El síndrome de Morquio es una enfermedad genética que afecta principalmente el sistema óseo.

Se produce por la incapacidad de degradar el queratán sulfato, lo que genera alteraciones en el crecimiento, la estructura del esqueleto y la movilidad.

A diferencia de otras mucopolisacaridosis, la capacidad intelectual generalmente se conserva.

Acompañamos a familias y cuidadores con información clara, orientación y apoyo en cada etapa del proceso.

Ilustración de una célula con un lisosoma y acumulación de sustancias no degradadas

¿Qué es MPS IV- Síndrome de Morquio?

La mucopolisacaridosis tipo IV (MPS IV) o Síndrome de Morquio, es una enfermedad genética de depósito lisosomal que hace parte del grupo de las mucopolisacaridosis.

Se produce por la deficiencia de enzimas encargadas de degradar ciertos glucosaminoglicanos, principalmente el queratán sulfato.

Cuando estas sustancias no se descomponen correctamente, se acumulan dentro de las células, afectando principalmente el sistema óseo y el cartílago.

Esto genera alteraciones en el crecimiento, la estructura del esqueleto y la movilidad.

Esto significa que la enfermedad afecta principalmente el cuerpo y la movilidad, mientras que la capacidad cognitiva generalmente se conserva.

Tipos de síndrome de Morquio

El síndrome de Morquio se clasifica en dos subtipos según la enzima que no funciona correctamente en el organismo.

Ambos afectan la degradación del queratán sulfato y comparten muchas características clínicas.

Aunque existen dos subtipos, la forma en que se manifiesta la enfermedad puede variar entre personas.

Tipo A
Enzima: N-acetilgalactosamina-6-sulfatasa (GALNS)

¿Qué significa esto? 
Es la forma más frecuente. Los síntomas suelen aparecer en la infancia y pueden progresar con el tiempo, afectando principalmente el sistema óseo.

Tipo B
Enzima: Beta-galactosidasa (GLB1)

¿Qué significa esto? 
Es menos frecuente. Puede presentar una evolución más variable, pero comparte características similares en el compromiso esquelético.

Síntomas y evolución

La MPS IV afecta principalmente el sistema óseo y las articulaciones, lo que genera cambios progresivos en la movilidad y el crecimiento.

Sistema óseo y movilidad

• Baja estatura
• Deformidades óseas
• Problemas en la columna
• Limitación en la movilidad
• Inestabilidad cervical

Sistema respiratorio

• Dificultades respiratorias
• Apnea del sueño

Otros sistemas

• Problemas dentales
• Alteraciones auditivas



La evolución del síndrome de Morquio (MPS IV) puede variar en cada persona. Un seguimiento médico continuo y un manejo integral permiten identificar oportunamente las necesidades de cada paciente, orientar las decisiones de tratamiento y contribuir a una mejor calidad de vida.


Diagnóstico

El diagnóstico del síndrome de Morquio (MPS IV) se basa en la valoración clínica y en pruebas especializadas que permiten confirmar la enfermedad y su subtipo.

En muchos casos, la sospecha inicial surge a partir de alteraciones en el crecimiento y en la estructura ósea.

El diagnóstico temprano permite iniciar un seguimiento adecuado y evaluar oportunamente las opciones de tratamiento disponibles.

Sospecha clínica

El diagnóstico suele iniciar cuando se identifican signos como baja estatura, alteraciones en la columna, deformidades óseas o limitaciones en la movilidad. En algunos casos también pueden presentarse hernias umbilicales o inguinales. La valoración clínica permite orientar la necesidad de estudios especializados.

Estudios de apoyo

Las radiografías y otros estudios de imagen permiten evaluar el compromiso del sistema óseo y de otros órganos. Estos exámenes complementan la valoración clínica y aportan información importante para orientar el diagnóstico y el seguimiento de la enfermedad.

Pruebas diagnósticas

La confirmación del diagnóstico se realiza mediante el análisis de glucosaminoglicanos (GAGs) en orina, la medición de la actividad de la enzima específica según el subtipo (GALNS para MPS IVA o GLB1 para MPS IVB) y, cuando está indicado, estudios genéticos que permiten identificar la variante responsable de la enfermedad.

Tratamiento y manejo

El tratamiento y manejo del síndrome de Morquio (MPS IV) busca preservar la movilidad, mantener la mayor independencia posible, prevenir complicaciones y mejorar la calidad de vida mediante un abordaje integral y un seguimiento continuo.

El manejo debe ser definido por un equipo de profesionales de la salud con experiencia en enfermedades raras y adaptarse a las necesidades específicas de cada paciente y su familia.

Terapia de reemplazo enzimático (ERT)

Puede ayudar a mejorar algunas manifestaciones físicas.

Manejo ortopédico

Incluye seguimiento especializado del sistema óseo y posibles intervenciones quirúrgicas.

Terapias de apoyo

Incluye fisioterapia y rehabilitación para mantener la movilidad.

Investigación y desarrollo

Actualmente existen investigaciones en curso que buscan mejorar la efectividad de los tratamientos, incluyendo enfoques dirigidos al sistema nervioso.

Acompañar este proceso también hace la diferencia

Vivir con el síndrome de Morquio (MPS IV)  implica un camino complejo que impacta a toda la familia.
Contar con orientación, apoyo emocional y una red de acompañamiento permite afrontar este proceso con mayor claridad, seguridad y respaldo.

1. Orientación inicial

Escuchamos cada caso con empatía y brindamos una guía clara para que las familias puedan entender su situación, conocer sus derechos y saber cómo empezar.

2. Espacios de apoyo

Desarrollamos talleres, encuentros y actividades diseñadas para que los cuidadores puedan aprender, compartir sus experiencias y sentirse acompañados.

3. Acompañamiento continuo

Mantenemos un contacto constante con las familias para orientarlas en sus procesos médicos, resolver dudas cotidianas y respaldarlas en el tiempo.

4. Comunidad activa

Conectamos a familias, cuidadores y aliados en una red solidaria nacional que permite compartir vivencias, unir fuerzas y recordar que nadie está solo.

Profundiza sobre MPS IV

¿Quieres conocer más sobre el síndrome de Morquio?

En nuestra serie Enfermedades Raras para Dummies encontrarás una charla que explica de manera sencilla qué es el síndrome de Morquio (MPS IV) y cómo puede afectar principalmente los huesos, las articulaciones, el crecimiento y la movilidad. También se abordan el diagnóstico, el tratamiento y el seguimiento multidisciplinario.

¿Necesitas orientación?

Si tienes preguntas sobre una enfermedad rara, necesitas orientación o quieres saber por dónde empezar, estamos aquí para escucharte.

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